此次融資將重點推進針對遺傳性視網膜疾病眼底黃色斑點癥——斯塔加特?。⊿targardt disease）的AAV基因療法SB-007的臨床開發(fā)，包括正在進行的介入性I/II期ASTRA研究和觀察性POLARIS研究，并加速基于其專有蛋白質剪接（Protein Splicing）技術平臺的AAV基因治療項目管線，覆蓋眼科、神經學及其他未公開適應癥領域。

　　Stargardt disease是一種遺傳性視網膜疾病，由ABCA4基因突變引起，導致進行性視力下降和失明，目前尚無獲批的治療方法。SB-007旨在通過產生功能完整的全長ABCA4蛋白來解決該疾病的根本遺傳病因，有潛力治療所有患者，不受具體突變類型限制。

　　SpliceBio的核心競爭力在于其獨特的蛋白質剪接平臺，該平臺利用一種名為內含肽（inteins）的專有工程化蛋白質（該技術源于普林斯頓大學）。

　　目前AAV載體存在包裝容量限制（約4.7kb），無法遞送大基因，許多遺傳病因此“無藥可治”。

　　SpliceBio的技術可將目標大基因分割成兩個（或多個）轉基因，通過雙重AAV載體（dual AAV vectors）遞送。進入細胞后，各轉基因被轉錄翻譯成蛋白片段，再由工程化內含肽精確地剪接組裝成治療所需的全長功能蛋白。

　　SpliceBio的目標是突破AAV載體容量限制，將基因療法的應用范圍擴展到更多由大基因突變引起的、目前難以治愈的遺傳性疾病。

　　AAV基因療法是全球生物醫(yī)藥熱門賽道，中國相關管線研發(fā)亦如火如荼。據醫(yī)藥魔方NextPharma?數據庫，國內有超200個AAV基因療法項目同步在研。今年4月，中國首個血友病B基因治療藥物（信念醫(yī)藥的波哌達可基）獲批上市，為賽道發(fā)展提振了信心。

　　同時，2024年以來，國內多家AAV基因療法公司獲得投資者支持，因諾惟康、金唯科生物、康霖生物、朗信生物、星眸生物、安龍生物等公司均宣布完成最新融資，顯示出該賽道的發(fā)展?jié)摿Α?/p>

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